遠大醫藥

智通財經APP獲悉，近日，港股科技創新型國際化藥企遠大醫藥(00512)再度傳來核藥研發進展，公司全球創新放射性核素偶聯藥物(RDC) TLX101在海外開展的用於治療初診原發性膠質母細胞瘤(腦癌)的I期臨牀試驗(IPAX-2)已完成全部患者入組，且未觀察到劑量限制性毒性(DLT)，包括使用最大給藥劑量(兩劑5GBq，總給藥活性為10GBq)。

業內人士表示，TLX101有望打破膠質母細胞瘤傳統治療瓶頸，成為該領域開拓性的創新治療手段，而此次海外臨牀里程碑突破，正是其臨牀價值與開發潛力的有力印證。隨着遠大醫藥創新核藥產品全球化開發節奏持續加快，公司有望進一步夯實在核藥這一全球藍海市場的領先地位。

TLX101臨牀獲新突破，膠質母細胞瘤創新療法全球領跑

遠大醫藥TLX101是一款用於治療多形性膠質母細胞瘤的RDC藥物，可自由通過血腦屏障進入大腦，並靶向膠質母細胞瘤過度表達的L型氨基酸轉運蛋白1 (LAT-1)精準輻射癌細胞並促使其凋亡以達到治療效果。這種“靶向+放療”的雙重作用模式，既能精準打擊實體腫瘤，又能清除手術和放療難以觸及的微小轉移灶，同時通過配套診斷試劑TLX101-CDx的PET成像技術，實現治療前的精準患者分層。TLX101已獲得美國FDA授予孤兒藥資格認定，是全球範圍內極具潛力的腦膠質瘤創新治療方案。

本次開展的IPAX-2研究作為國際多中心、開放標籤的I期劑量探索臨牀試驗，旨在評估TLX101聯合術後標準療法(體外放射治療和替莫唑胺)用於治療初診原發性膠質母細胞瘤的安全性與耐受性，研究覆蓋澳大利亞、奧地利、荷蘭四個研究中心，完成12例患者入組與三個劑量隊列的遞增探索。截至目前，研究已達到最大給藥劑量，且全程未觀察到劑量限制性毒性，安全性與耐受性數據表現優異，為後續關鍵臨牀試驗的最大耐受劑量確定提供了堅實依據。患者在研究結束前將繼續接受標準治療，研究結束後將確認MTD作為主要終點。

與此同時，TLX101用於治療複發性膠質母細胞瘤的關鍵性研究(IPAX BrIGHT)正在澳大利亞和荷蘭積極入組患者並給藥，同時也已在奧地利和比利時獲批，即將開始患者入組。這標誌着TLX101將成為首個進入膠質母細胞瘤III期開發的放射性藥物療法，臨牀開發進程持續領跑全球。

此前TLX101已完成的海外II期臨牀試驗(IPAX-Linz研究)已初步驗證TLX101的臨牀獲益。臨牀結果表明，接受 TLX101治療的複發性膠質母細胞瘤患者中位總生存期(OS)約為11.9個月(自初次診斷起約32.2個月)，顯著優於傳統治療方案，且整體安全性良好，未出現嚴重不良事件，為產品後續臨牀開發與應用奠定了紮實基礎。

據悉，中樞神經系統腫瘤是全球第十大死亡原因，其中高達90%是腦腫瘤。膠質母細胞瘤來源於星形膠質細胞，佔全部原發惡性中樞系統惡性腫瘤的50.1%，是最具侵襲性的原發性腦腫瘤之一，也被稱為“癌症之王”。該疾病在世界衞生組織(WHO)分類中被列為4級，意味着惡性程度最高。我國腦膠質瘤年發病率約為6.4/10萬人，其中膠質母細胞瘤年發病率為3～5/10萬，診斷時的中位年齡為65歲。該腫瘤惡性程度高、複發率極高，即便接受手術、放療、化療聯合標準治療，患者中位生存期僅12-15個月，5年存活率約10%，長期以來存在巨大未被滿足的臨牀需求。

根據貝哲斯諮詢調研數據，2023年全球膠質母細胞瘤治療市場容量已達75.22億元人民幣，預計到2029年全球膠質母細胞瘤治療市場規模將會達到139.68億元，年均複合增長率約8.8%。未來若遠大醫藥TLX101開發進展順利，則有望提供全新的膠質母細胞瘤治療手段，併為公司提供新的業績增長點。

全鏈佈局全球引領，遠大醫藥核藥抗腫瘤版圖持續加固

TLX101海外實現里程碑突破，不僅是產品臨牀開發的重要勝利，更是遠大醫藥在核藥抗腫瘤領域全球化佈局、全產業鏈構建與診療一體化戰略的深度兑現。近年來，遠大醫藥持續深耕核藥抗腫瘤賽道，以全球化視野搭建起覆蓋研發、生產、配送、銷售的全鏈條產業體系，成為全球核藥抗腫瘤領域的領軍企業。

在全球化佈局層面，公司構建起以波士頓、成都為核心的研發基地，以波士頓、法蘭克福、新加坡、成都為支撐的生產基地，搭配覆蓋全球50多個國家和地區的商業化網絡，實現創新核藥從源頭研發、規模化生產到全球推廣的全流程貫通。同時，公司成都温江放射性藥物研發及生產基地，作為全球首個核藥全產業鏈閉環平台，實現同位素製備、核藥研發、生產臨牀、商業化全鏈條自主可控，徹底破解核藥領域“卡脖子”難題，為全球創新產品的快速產業化提供堅實保障，為公司實現了源頭創新與全球臨牀開發能力。

在產品管線佈局層面，公司堅定踐行“診療一體化”核心理念，構建起多層次、高質量的核藥創新矩陣。目前公司在研發註冊階段佈局16款創新核藥產品，涵蓋68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在內的5種關鍵放射性核素，全面覆蓋肝癌、前列腺癌、腎癌、腦癌等七大高發癌種，形成診斷與治療協同、多適應症覆蓋的完善管線格局。截至目前，公司已有6款創新RDC藥物進入註冊臨牀研究，其中一款已進入NDA階段，三款已進入III期臨牀階段，是國內進入III期臨牀研究的診斷與治療類RDC創新藥儲備最多的企業，在全球範圍內也具備極為豐富的產品管線與診療一體化佈局優勢。

依託持續強化的全產業鏈壁壘與全球化創新能力，遠大醫藥核藥抗腫瘤板塊保持高質量高速增長，核心產品放量與創新管線推進形成良性循環，創新壁壘產品收入佔比持續提升，成為公司長期發展的核心增長引擎。本次TLX101海外臨牀突破，進一步深化了公司在腦癌領域的治療佈局，並驗證了公司“Go Global”全球化發展戰略。

遠大醫藥表示，未來，公司將繼續堅守以患者為中心的創新理念，持續加大全球核藥領域的研發投入，加速重磅創新產品的臨牀推進與轉化，不斷豐富與完善核藥產品管線與全產業鏈佈局，以全球化運營、雙循環發展的戰略格局，持續鞏固在全球核藥抗腫瘤領域的領軍地位，為攻克更多惡性腫瘤、提升全球患者生存質量、推動中國核藥產業邁向世界前沿持續貢獻力量。