強生

強生公司（Johnson & Johnson）(JNJ.US)今日宣布，《柳葉刀》子刊The Lancet Neurology已發表其關鍵性3期臨床試驗Vivacity-MG3的結果。這項研究評估了在研療法nipocalimab在廣泛的抗體陽性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的全身性重症肌無力（gMG）成年患者中的療效。研究達到主要終點，在24周內，接受nipocalimab治療患者的gMG疾病指標日常生活活動評分（MG-ADL）獲得統計學顯著和具有臨床意義的改善。值得一提的是，這款療法今年年初被行業媒體Evaluate列爲今年有望上市的10大潛在重磅療法之一。

3期研究數據顯示，從基線開始，nipocalimab可使總IgG的中位水平降低最多達75%。此外，研究還觀察到常見的致病性IgG（如抗AChR抗體和抗MuSK抗體）水平在24周內顯著下降。研究未觀察到總IgE、IgA和IgM的變化，這表明即使在致病性IgG自身抗體水平下降後，保護性免疫系統仍可能保持正常功能。Nipocalimab聯合標准治療（SOC）在MG-ADL應答（與基線相比≥2分的改善）方面顯著優于安慰劑聯合SOC（p=0.0213）。對于gMG患者而言，與基線相比1到2分的MG-ADL變化可能意味着從正常進食到頻繁吞咽困難，或從靜息時呼吸短促到需要借助呼吸機的重大差異。Nipocalimab的安全性和耐受性與其他研究結果一致。

強生公司已于2024年9月11日向歐洲藥品管理局（EMA）提交了nipocalimab的上市許可申請（MAA），並于2024年8月29日向美國FDA提交了生物制品許可申請（BLA），尋求gMG的適應症批准。FDA已授予nipocalimab優先審評資格。此外，nipocalimab最近還因其在治療中重度幹燥綜合征的2期臨床試驗DAHLIAS的結果，被美國FDA授予突破性療法認定。